FDA cấp phép sản phẩm thuốc từ phân người đầu tiên trên thế giới

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ FDA đã phê duyệt loại thuốc Rebyota của hãng dược phẩm Ferring Pharmaceuticals Inc. sản phẩm này là thuốc từ hệ vi sinh vật trong phân đầu tiên ngăn ngừa tái phát nhiễm trùng Clostridioides difficile (CDI) ở những người từ 18 tuổi trở lên. Nó được sử dụng sau khi một cá nhân đã hoàn thành điều trị bằng kháng sinh.

Peter Marks, MD, Ph.D., giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA cho biết: “CDI tái phát ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của một cá nhân và cũng có thể đe dọa đến tính mạng. Sản phẩm vi sinh vật trong phân đầu tiên được FDA chấp thuận đánh dấu một cột mốc quan trọng, vì nó cung cấp một tùy chọn bổ sung cho căn bệnh này.”

Đường ruột chứa hàng triệu vi sinh vật, thường được gọi là “hệ vi sinh vật đường ruột” hoặc “hệ vi sinh vật đường ruột”. Một số tình huống như dùng thuốc kháng sinh để điều trị nhiễm trùng, có thể làm thay đổi sự cân bằng của vi sinh vật trong ruột, tạo điều kiện cho C. difficilesinh sôi và giải phóng độc tố gây tiêu chảy, đau bụng và sốt, một số trường hợp suy nội tạng và tử vong. Các yếu tố khác có thể làm tăng nguy cơ mắc CDI bao gồm tuổi trên 65, lây chéo tại viện, hệ thống miễn dịch suy yếu và có tiền sử CDI trước đó. Sau khi hồi phục khỏi CDI, các cá nhân có thể bị nhiễm lại thường là nhiều lần, gọi là CDI tái phát. Nguy cơ tái phát bổ sung tăng lên sau mỗi lần nhiễm trùng và các lựa chọn điều trị cho CDI tái phát đang rất bị hạn chế. Việc sử dụng hệ vi sinh vật trong phân được cho là sẽ tạo điều kiện phục hồi hệ vi khuẩn đường ruột để ngăn ngừa các đợt CDI tiếp theo.

Rebyota được chỉ định dùng đường trực tràng hỗn dịch vi sinh vật 150ml liều đơn. Rebyota được điều chế từ phân của những cá nhân đủ tiêu chuẩn hiến tặng mang một nhóm mầm bệnh nào có thể lây truyền.

Tính an toàn và hiệu quả của Rebyota đã được phân tích trong chương trình thử nghiệm lớn nhất trong lĩnh vực trị liệu dựa trên hệ vi sinh vật, bao gồm 5 thử nghiệm thu hút hơn 1.000 đối tượng. Hơn 90% đối tượng điều trị bằng Rebyota được phát hiện không tái phát CDI trong sáu tháng.

Ngoài ra, các tác dụng phụ (AE) từ nhẹ đến trung bình đã được báo cáo trong thử nghiệm mà không có bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào.