Loại thuốc đắt nhất thế giới có giá bao nhiêu?

Ngày 23/11, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt thuốc dựa trên tính an toàn và hiệu quả, được đánh giá ở hai nghiên cứu, triển khai trên 60 nam giới trưởng thành.

Bloomberg dẫn nghiên cứu của công ty cho biết với liệu pháp này, bệnh nhân chỉ cần truyền một lần duy nhất mà không cần phải theo liệu trình điều trị thông thường.

Thuốc dùng một lần có tên là Hemgenix của CSL Behring làm giảm đến 54% số lần chảy máu dự kiến ​​trong suốt một năm của bệnh nhân. Nó cũng giúp 94% người bệnh không cần truyền yếu tố đông máu IX tốn thời gian và tốn kém như hiện nay.

Ông Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu sinh học của FDA cho biết, mặc dù đã có những tiến bộ trong điều trị bệnh máu khô khó đông nhưng các biện pháp cần thiết để ngăn ngừa và điều trị chứng chảy máu có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc là men gan cao, nhức đầu, triệu chứng giống cúm và một số phản ứng nhẹ liên quan đến truyền dịch.

Hemgenix là liệu pháp gene dành cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B), một chứng rối loạn chảy máu di truyền khiến người bệnh không sản xuất đủ protein để tạo cục máu đông. Thông thường, quá trình hình thành cục máu đông giúp ngăn ngừa nguy cơ chảy máu sau khi bị chấn thương. Nếu quá trình này không xảy ra, một vết thương có thể chảy rất nhiều máu.

“Hemgenix đại diện cho tiến bộ quan trọng trong phát triển các liệu pháp sáng tạo dành riêng cho bệnh nhân mắc chứng khó đông” – ông Marks nói.

Theo uniQure, hiện có khoảng 16 triệu người Mỹ và châu Âu mắc bệnh máu khó đông Hemophilia B, chủ yếu là nam giới. Trong đó, chứng máu khó đông Hemophilia A phổ biến hơn với số bệnh nhân cao gấp 5 lần. Người bệnh chủ yếu được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch liên tục nhằm duy trì đủ số lượng yếu tố đông máu bị thiếu.

Theo tiến sĩ Peter Marks: “Quyết định chấp thuận thuốc mới cung cấp thêm lựa chọn cho người bệnh Hemophilia B và cũng là bước tiến quan trọng trong việc đổi mới phương pháp dành có các bệnh nhân gặp tình trạng này”.

Theo thống kê, cứ 40.000 người thì có một người mắc bệnh máu khó đông B, chủ yếu là nam giới. Người bệnh thường được điều trị bằng phương pháp truyền tĩnh mạch liên tục nhằm duy trì đủ lượng yếu tố đông máu bị thiếu. Tuy nhiên, với loại thuốc mới, bệnh nhân chỉ cần truyền dịch một lần.

Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận phân tích giá trị của thuốc theo toa và các sản phẩm y tế, xác nhận Hemgenix là loại thuốc đắt nhất thế giới tính đến nay. Trước đó, loại thuốc đắt nhất ở Mỹ là Zolgensma, được FDA phê duyệt năm 2019 để điều trị bệnh teo cơ cột sống, theo dữ liệu từ GoodRx. Một liệu trình thuốc này có giá 2,1 triệu USD.

Giá cả là một vấn đề đối với các loại thuốc mới. Chi phí cao khiến các loại dược phẩm như thuốc điều trị bệnh Alzheimer Aduhelm của Biogen Inc. (Mỹ) và Zynteglo của Bluebird ở châu Âu trở thành các thương vụ phá sản.